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CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palidromic Repeats), la revolucionaria tecnología de modificación genética tiene el potencial de erradicar trastornos genéticos, cáncer, ceguera y VIH entre otras. Conforme la tecnología avanza y los costes decrecen, instituciones, empresas y startups exploran su potencial biotecnológico en problemas que anteriormente eran intratables. La FDA (Food and Drug Administration, Agencia del gobierno norteamericano), asignó el pasado mes de mayo a CRISPR Therapeutics un ensayo clínico con pruebas en humanos con el objetivo de desarrollar el primer tratamiento genético para la anemia. A pesar de que otros ensayos se están realizando globalmente, la FDA destacó el rápido desarrollo y el creciente respeto a la regulación de CRISPR.

Qué es CRISPR y por qué es tan importante


CRISPR es una técnica revolucionaria utilizada para la modificación de alta precisión de genomas. Permite buscar y remplazar fragmentos de ADN en un genoma sin dañar los demás genes, extrayendo genes que causarían alteraciones genéticas o editarlo en organismos vivos para paliar enfermedades como el cáncer. CRISPR es más precisa, barata, rápida y versátil que el resto de técnicas del mercado. Podría suponer la erradicación de las enfermedades genéticas, ya que puede aplicarse a todas las enfermedades. Existe cierto debate entre los científicos, los reguladores y la bioética acerca de la edición de la vida, es decir, sobre la modificación de embriones humanos para ensalzar el físico y crear determinadas mutaciones.

Resultados de la investigación

Recientes avances en CRISPR han conllevado la experimentación en insectos, animales y embriones siendo estos últimos el área más comprometida y más dependiente de la regulación. Los avances han sido:

  • Los científicos han conseguido parar la replicación y eliminar el VIH mediante la modificación de los genes, ofreciendo un nuevo enfoque a la cura funcional.
  • Los colaboradores de Harvard consiguieron, mediante el uso de CRISPR, editar retrovirus endógenos de genomas porcinos abriendo la puerta de los trasplantes de órganos porcinos a humanos.
  • Los investigadores chinos proclaman el éxito de la primera edición genética en un embrión humano para la eliminación de una mutación causante de una afección cardiaca común. En la actualidad existen 20 pruebas en humanos para probar la eficacia de CRISPR en pacientes con cáncer y VIH en China.
  • Se ha conseguido desacelerar la expansión de células cancerígenas mediante la modificación de la proteína motivante.

El futuro de CRISPR

  • CRISPR está siendo modificada para ampliar sus aplicaciones y versatilidad. Podrá aplicarse para tratar la diabetes, enfermedades del riñón, distrofia muscular y demencia mediante la activación de genes reduciendo la concienciación acerca de su edición.
  • ​Se podría incrementar la eficiencia y la productividad de la agricultura y la ganadería mediante la aplicación de CRISPR, generando ganado y alimentos más resistentes a las plagas sin insertar ADN de otras especies. 
  • CRISPR ha sido objeto de controversia, debates éticos e incertidumbre regulatoria. La polémica surge de la posibilidad de modificar los genes hereditarios para crear un bebé por encargo y cuáles serán las implicaciones futuras de heredar genes modificados.
  • El futuro de la biotecnología y la modificación genética están atrayendo la actividad de las startups y la inversión.   

Guidance​

  • El ritmo de avance de la tecnología de modificación genética CRISPR ha sido impresionante y globalmente la competitividad se está intensificando. A pesar de ser una tecnología reciente, los avances y resultados obtenidos en las pruebas y los ensayos son prometedores. La capacidad de CRISPR de solucionar ciertos problemas de la humanidad han llevado a los reguladores a realizar un balance entre el beneficio y la ética del uso de esta tecnología. ​
  • A pesar de que en la actualidad la aplicación de CRISPR se limita al campo médico, tiene un uso potencial en la agricultura, en la ingeniería química, en el sector del gas y del petróleo y en las ciencias materiales.
  • En agricultura, la USDA (United States Department of Agriculture) anunció que gracias a la no inserción de ADN ajeno en los productos y la precisión técnica de CRISPR sus productos no serán considerados transgénicos y quedarán fuera de la regulación.
  • Sus reducidos costes, su disponibilidad y su gran precisión alterará la ruta, el coste y la estructura de I+D sanitario orientándose hacia la innovación.
  • En lo referente a la inversión en CRISPR, deberán de vigilarse de cerca los progresos alcanzados por esta tecnología, preparando a los responsables para que estén listos para invertir cuando llegue el momento correcto. Uno de los beneficios de los early adopters es la ventaja del cambio de mentalidad necesario para capitalizar la nueva tecnología. Las empresas pueden tomar medidas a corto plazo para sentar las bases imprescindibles para la eventual llegada de cualquier nueva tecnología. Estas medidas son: percepción e investigación, exploración y experimentación, incubación y ascenso, y ser estructurado.

¿Quieres saber más?

Artículos: CRISPR goes global: a snapshot of rules, policies and attitudes; Ucal and Partners win US Patent related to CRISPR-Cas9; Chinese scientists test CRISPR on monkeys and find no off-target mutations

Vídeos: CRISPR: ¿Cómo funciona la edición genética?

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